記者近日從國家市場監督管理總局獲悉：目前，市場監管總局已試運行“對臨床急需的罕見病類特殊醫學用途配方食品適用優先審評審批程序”，并計劃在《特殊醫學用途配方食品注冊管理辦法》的修訂中增加相關內容，將罕見病類特殊醫學用途配方注冊審評時限從60個工作日縮短至30個工作日，優先安排開展現場核查和抽樣檢驗。
特殊醫學用途配方食品（以下簡稱“
特醫食品”），是為了滿足進食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或特定疾病狀態人群對營養素或膳食的特殊需要，專門加工配制而成的配方食品。《第一批罕見病目錄》包括苯丙酮尿癥（PKU）在內的18種代謝障礙罕見病治療過程中需及時、終生、足量使用特醫食品，特醫食品是此類罕見病臨床治療中的主要和核心治療方式，PKU患者稱之為“藥奶”。如未得到及時治療，患者將面臨發育遲緩或倒退，甚至致殘致死的嚴重后果。
市場監管總局在保證產品食用安全有效的基礎上，積極推動解決罕見病類特醫食品的可及性。鑒于罕見病類特醫食品主要源于境外、國內相關研發基礎薄弱的現狀，市場監管總局深入臨床醫療機構詳細了解罕見病診療、特醫食品使用以及病患愈后隨訪有關情況，組織相關權威機構和專家研究完善罕見病類特醫食品研發、生產銷售以及上市后跟蹤評估等環節要求，鼓勵企業聯合醫療機構加大研發投入，切實保證產品配方科學、有效。
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